Yetim dərmanlar nadir xəstəliklərin müalicəsində istifadə edilən dərmanlardır. Onlara “yetim” də deyirlər. Deyəsən, xəstəlik nadirdirsə, deməli, onunla qarşılaşmaq çətindir.
Bir paradoks əslində iş başındadır. Nadir olmasına baxmayaraq, ümumilikdə belə diaqnozu olan xəstələr çoxdur. Məsələn, Avropa ölkələrində onların 30 milyonu var, yəni təxminən hər 15 nəfərdən biri yetim xəstəliyindən əziyyət çəkir. Xüsusi dərmanlar onların müalicəsi üçün nəzərdə tutulub.
Yetim dərmanlarının qeydiyyatı
Bu dərmanlar adətən adi dərmanlarla eyni istehsal və qeydiyyat yolunu izləyir. Lakin onlara istehsalçıları öz inkişaflarına sərmayə qoymağa təşviq edən bəzi üstünlüklər verilir.
Hökumətin istehsalı dəstəkləmək üçün müdaxiləsi müxtəlif yollarla həyata keçirilir: vergi güzəştləri və təşviqlər, daxili bazara sadələşdirilmiş giriş, inkişaf subsidiyaları, genişləndirilmiş bazar eksklüzivliyi.
Statusu kim təyin edir
Yetim dərman statusu təyin edildiAvropa Dərman Agentliyi, Yetim Dərman Məhsulları Komitəsi tərəfindən dərmanlar. Sonra Avropa Komissiyası tərəfindən təsdiqləndi. Yalnız bundan sonra qeydiyyat şəhadətnaməsi verilir.
Tələblər
Yetim statusu üçün müraciətin təsdiqlənməsi üçün o, aşağıdakı tələblərə cavab verməlidir:
- Həyat üçün təhlükə yaradan və ya xroniki xəstəliyin diaqnozu, müalicəsi və ya qarşısının alınması üçün istifadə edilməlidir.
- Xəstəlik Avropa İttifaqında 10.000 nəfərdən 5-dən çoxunu əhatə etməməlidir və ya əczaçılıq məhsulunun satışının onun inkişafı üçün lazım olan xərcləri ödəməsi ehtimalı az olmalıdır.
- Xəstəliyin diaqnostikası, müalicəsi və ya qarşısının alınması üçün heç bir uyğun üsul yoxdur və ya yaradılıbsa, sözügedən dərman belə xəstəliyi olan xəstələrə kömək etməlidir.
Qanun səviyyəsində
Rusiyada 2010-cu ilin mart ayının sonunda "Dərman vasitələrinin dövriyyəsi haqqında" qanun layihəsi təsdiq edilib ki, bu da vacib və həyati əhəmiyyət kəsb edən dərman vasitələrinin qiymətlərinin dövlət tərəfindən tənzimlənməsini nəzərdə tutur. Eyni zamanda, son versiyada sözdə yetim dərmanlardan bəhs edilməyib. Belə bir düzəliş Dövlət Dumasının ilk yoxlamasından sonra qanundan yoxa çıxdı.
Buna görə bir neçə onlarla xeyriyyə fondu birləşdiRusiya prezidentinə müraciətində. Onlar yetim dərmanların dövriyyəsinin qanuniləşdirilməsini və onların ölkəyə idxalı və qeydiyyatı rejiminin sadələşdirilməsini xahiş ediblər.
Nəticədə Səhiyyə Nazirliyinin saytında rəsmi məlumat dərc olunub. Beləliklə, belə dərmanların idxalı proseduru sadələşdirilib. İndi 5 gündən çox deyil.
Şəxsi istifadə üçün idxal icazəsi rəqəmsal imza ilə elektron formatda verilir. Bunun sayəsində ucqar rayonlardan olan xəstələr icazə almaq üçün paytaxta getməyə, ofislərdə növbəyə durmağa məcbur olmayacaqlar.
Yetim xəstəliklər
Yetim xəstəliklərin nümunələri bunlardır:
- Mukopolisaxaridoz. Metabolik pozğunluqlara aid olan ağır formada irsi xəstəlik. Rusiyada hər il orta hesabla təxminən 15 nəfər bu xəstəliklə doğulur.
- Hemofiliya. Qan laxtalanma faktorunun çatışmazlığı diaqnozu qoyulduğu, prosesi yavaşlatan irsi bir patoloji. Rusiyada 8000 xəstə qeydə alınıb.
- Xroniki selikli qişa kandidozu. Xəstəliyin törədicisi Candida cinsinə aid bir göbələkdir. Adətən 18 yaşdan kiçik uşaqlarda olur.
Bundan əlavə, bu siyahıya mukormikoz, ziqomikoz, timoma, bədxassəli yumşaq toxuma sarkoması, kistik fibroz, hiperprolaktinemiya, Rett sindromu, mədə xoralı kolit, Məcid sindromu, aniridiya daxildir. Bunlar yeganə yetim patologiyalar deyil - onların siyahısı daha uzundur.
Məşhur dərmanların siyahısı
Xəstəliklər üçün ən məşhur yetim dərmanlar bunlardır:
- "Soliris". Aktiv tərkib hissəsi ekulizumabdır. Dərman immunosupressantdır. İstifadəyə göstərişlər - atipik hemolitik-uremik sindrom, həmçinin paroksismal gecə hemoglobinuriyası. Əks göstərişlər arasında Neisseria meningitidlərin daşınması, aktiv infeksiya, peyvəndin olmaması, ağır qaraciyər və böyrək patologiyası daxildir.
- "Qarış". Əsas aktiv maddə romiplostimdir. Dərman idiopatik trombositopenik purpura üçün təyin edilir.
- "Elapraza". Əsas komponent idursulfazadır. Dərman 2-ci tip mukopolisakkaridoz üçün təyin edilir.
- "Yük maşını". Dərmanın əsas tərkib hissəsi bosentandır. Ağciyər hipertenziyası üçün istifadə olunur.
- "Enbrel". Dərmanın tərkibində etanersept var. Sistem başlanğıcı olan yeniyetmə artritləri üçün təyin edilir.
- "Gəlin görək." Aktiv tərkib hissəsi qalsulfazadır. Alət dördüncü növ mukopolisakkaridoz üçün istifadə olunur.
- "Aktemra". Tosilizumab ehtiva edir. Sistem başlanğıcı olan yeniyetmə artritləri üçün təyin edilir.
- "Revoleyd". Aktiv tərkib hissəsi eltrombopagdır. Alət idiopatik trombositopenik purpura üçün istifadə olunur.
- "Aldazurim". Əsas maddə laronidazadır. Mukopolisakkaridoz tip 1 üçün təyin edilir.
- "İlaris". Aktiv tərkib hissəsi kanakinumabdır. Vasitə sistematik başlanğıclı yetkinlik yaşına çatmayan artrit üçün istifadə olunur.
- "Privigen". OnunAktiv tərkib hissəsi insan immunoglobulinidir. Çarə idiopatik trombositopenik purpura üçün təyin edilir.
- "Replagal". Aktiv maddə agalsidase alfadır. Fabry xəstəliyi üçün təyin edilir.
- "Exjade". Aktiv tərkib hissəsi deferasiroksdur. Müalicə təyin olunmamış aplastik anemiya üçün istifadə olunur.
- "Orfadin". Aktiv maddə nitisinondur. Tirozinemiya üçün təyin edilir.
- "Adempas". Tərkibində riociguat var. Ağciyər hipertenziyası üçün təyin edilir.
- "Opsumite". Tərkibində macitentan var. Ağciyər hipertenziyası üçün istifadə olunur.
- "Rəviş". Tərkibində sildenafil var. Ağciyər hipertenziyası üçün təyin edilir.
- "Miozim". Əsas komponent alqlukozidaza alfadır. Dərman Pompe xəstəliyi üçün istifadə olunur.
- "Pərdə". Əsas aktiv maddə miglustatdır. Sfinqolipidozlar üçün təyin edilir.
- "Ventavis". İloprost ehtiva edir. Ağciyər hipertenziyası üçün təyin edilir.
- "Fabrazim". Tərkibində agalsidase beta var. Sfinqolipidozlar üçün təyin edilir.
- "Volibris". Aktiv birləşmə ambrisentandır. Ağciyər hipertenziyası üçün təyin edilir.
- "İlomedin". Aktiv tərkib hissəsi iloprostdur. Dərman ağciyər hipertenziyası üçün istifadə olunur.
Yetim dərmanların bu siyahısı xəstəliklər üçün təyin olunanlar arasında ən populyarı hesab olunur.
Əks göstərişlər
Dərmanları nə vaxt qəbul etmək qadağandırdərmanın aktiv birləşməsinə qarşı həssaslığın artması, həmçinin qaraciyər və böyrək patologiyalarının ağır formalarında. Uşaqlara yalnız həkimin icazəsi ilə verilir.
Nəticə
Beləliklə, yetim dərmanların siyahısı eyni adlı qrupdan olan xəstəliklər üçün təyin olunan dərmanların siyahısıdır. Belə patologiyalar nadir hesab olunur.
Yetim dərmanların inkişafı üçün şirkətlərə stimullar verilir. Qeydiyyat digər əczaçılıq vasitələri ilə eyni qaydada, lakin müvafiq komissiyanın əlavə təsdiqi ilə həyata keçirilir.
Xəstələrə gəlincə, yadda saxlamaq lazımdır ki, dərmanı yalnız həkim təyin etməlidir. Dərmanların öz-özünə alınması tövsiyə edilmir, çünki bu, istənilən nəticəni gətirməyə bilər, ancaq xəstəliyin gedişatını daha da ağırlaşdıra bilər.
